Девочке с СМА впервые в Беларуси ввели самый дорогой в мире генный препарат

Впервые в истории Беларуси ребенку со спинальной мышечной атрофией ввели самый дорогой в мире генный препарат, сообщает Минздрав. Теперь в Беларуси есть команда специалистов с опытом работы по генной терапии СМА.

Как медики помогли девочке?

В Республиканском научно-практическом центре «Мать и дитя» 17 декабря маленькой Даше Шепетовской ввели самый дорогой в мире генный препарат для лечения детей со спинальной мышечной атрофией.

Директор центра Сергей Васильев сообщил, что это первый в истории страны случай. После введения препарата девочка чувствует себя удовлетворительно.

– Коммерческая стоимость препарата составляет около $2,5 млн, – пояснила специалистка Минздрава по наследственным нервно-мышечным заболеваниям у детей Ирина Жевнеронок. – Малышка, которая стала первым пациентом, была включена в международную глобальную программу управляемого доступа к генной терапии AVXS-101, в которой методом случайного выбора определяется пациент с бесплатным доступом к препарату.

Тут можно прочитать историю Даши Шепетовской: «Учились самостоятельно ставить дочке зонд по ролику на YouTube». Семья из Новополоцка – о том, как жить с редким заболеванием в маленьком городке

Мы уже писали про Дашу Шепетовскую – помните?

Если помните, CityDog.by рассказывал о девочке и ее семье. В 4,5 месяца ей поставили диагноз «спинальная мышечная атрофия 1-го типа». Как и у других детей с СМА 1-го типа, у Даши есть шанс на лечение: пожизненные инъекции (около $90 тысяч за каждый укол) или разовое введение препарата ($2,5 млн с учетом госпитализации).

Белорусы помогали семье Даши собрать необходимую сумму. Чтобы привлечь внимание к проблеме СМА, волонтеры из команды по поддержке Даши Шепетовской и жильцы дома на улице Платонова, 31 устраивали в Минске цветочный флешмоб.

Они высаживали цветы, и в результате на клумбе получилась надпись «Даша, живи».